La mañana del Sábado tuvimos la oportunidad de escuchar al Dr Forbes ( Denny ) Porter y al Dr Daniel S. Ory, dichos doctores son los responsables del ensayo de Ciclodextrina que se quiere iniciar en Estados Unidos en 2012. A la misma hora se estaba desarrollando en una sala continua la ponencia sobre Niemann Pick Tipo B que tomamos la precaución de grabar para que Angélica, nuestra traductora en estos eventos, nos facilite todo lo que se expuso. Al igual que el año pasado tendremos la oportunidad de tener todas las traducciones de los doctores que presentaron en la conferencia Uk 2011.
Las conclusiones sobre el ensayo de Ciclo son las siguientes:
Se ha fijado la fecha en el 2012 para empezar, están haciendo lo posible para adelantarlo pero todo depende de las exigencias de la F.D.A. Saben que serán estrictos en cuanto a seguridad se refiere pero confían en solventar todas sus exigencias. El trabajo preclinico también puede influir en la fecha de inicio, quieren tener control total del ensayo para evitar errores y con ello la posibilidad de la cancelación por la F.D.A. Para ello tienen que desarrollar un perfil del paciente que determine los margenes de seguridad necesarios que exige la F.D.A. Empanzaran con un grupo reducido de pacientes en la fase I del ensayo, el objetivo es administrar la ciclo dextrina por una vía intracraneal tomando las precauciones necesarias para evitar efectos secundarios que pongan en peligro la vida del paciente. Si esta fase se realiza con éxito ,se pasara a la fase II ,que consiste en calcular las dosis recomendadas para su efectividad según peso, edad y altura del paciente. Si todo va como los Doctores esperan , en la fase III los países que forman la Alianza Internacional tendran la oportunidad de unirse al ensayo de Ciclo con las pautas que se determinen, para ello es necesario que los afectados por Niemann Pick Tipo C que quieran entrar en el tratamiento tengan desarrollado un estudio de Biomarcadores de Oxiteroles con el que determinan la eficacia del tratamiento.
Este estudio de biomarcadores es lo que podemos ir desarrollando con nuestras Doctoras. Habiendo hecho los deberes con antelacion me es grato deciros que hemos conseguido el compromiso de iniciar este estudio desde el Clinic de Barcelona a cargo de la Dra Maria Jose Coll, la cual ya se ha puesto en contacto con los Doctores Porter y Ory para el correcto desarrollo de las pruebas exigidas para el ensayo de Hidroproxil-Beta-Ciclodextrina.(HPBCD).
El Doctor Steven U. Walkley confirmo los diferentes tipos de ciclo dextrina con los que han trabajado con la conclusión de que todas eliminan el colesterol de forma significativa, obteniendo mejores resultados en animales por vía cerebral pero que parten del desconocimiento de los resultados en humanos.
La Doctora Frances Platt del Reino Unido esta realizando un estudio de una terapia combinada con Miglustat, Curcumina y Ibuprofeno.
-
Miglustat: Reduce los Gangliosidos y Esfingolipidos.
-
Curcumina: Ayuda a procesar el calcio correctamente.
-
Ibuprofeno: Como antinflamatorio
En este momento el suministro de esta medicación combinada, en dosis muy altas provoca la muerte de los animales, bajando las dosis intentan determinar la cantidad segura para la administración de dosis adecuadas para que tenga efectos beneficiosos y así mejorar la calidad de vida.
El Doctor Patterson hablo de la peligrosidad de la administración de Ciclodextrina por vía cerebral. Expuso que se lleva ejerciendo esta intervención desde hace 60 años y que es mas segura que la administración intratecal ( Médula ).
Klestosa, este es el nombre técnico de la ciclodextrina que se va ha utilizar en el ensayo de Estados Unidos.
En la sesión de preguntas se puso de manifiesto las inquietudes de las padres que allí nos encontrábamos y las preguntas y respuestas fueron muy concretas.
– ¿ Se podría hacer el ensayo en Europa ?
– Esto seria perjudicial para el tiempo estimado del inicio del ensayo, confirmando que el momento claro para empezar en Europa es cuando se llegue a la fase III que es la fase segura, habiendo descartado cualquier peligro de toxicidad.
-¿ Cuanto dinero se necesita para empezar el ensayo?
– Millones de euros. En este momento no se puede especificar, aunque la investigación del ensayo estará subvencionada por el gobierno de Estados Unidos, con participación de farmacéutica Jhonsom & Jhonson que sera la encargada de suministrar Ciclodextrina ( Klestosa ) para el ensayo.
-¿ Que perfil de pacientes van a pedir para el ensayo ?
– El perfil esta condicionado por las exigencias de la F.D.A. Pero descartan a los pacientes con la enfermedad en estado avanzado y que tengan problemas graves de hígado o cazo.
-¿ Podrán entrar personas que ya estén tomando Zavesca ?
– Si, la intención es que el ensayo se inicie con un 50% de pacientes que tomen Zavesca y el otro 50% que no estén tomando Zavesca.
-¿ En que circunstancias la administración de Ciclo no sirva para nada ?
– Si los resultados son positivos se podría administrar ciclo en cualquier momento de la enfermedad, pero lo que se ha perdido no se puede recuperar.
Tendremos la posibilidad de escuchar estas ponencias en la conferencia que se celebrara en nuestro país en Noviembre.
Espero que este resumen os halla valido para saber cual es la situación real del ensayo de Ciclo. Como podéis comprobar intentamos manteneros informados de todo lo que acontece sobre la enfermedad de Niemann Pick y lo que es mas importante, haciendo lo necesario para estar preparados en cuanto a pruebas, estudios y exigencias necesarias para poder tener acceso al ensayo de Ciclo con nuestros afectados que así lo quieran.
COORDINADOR MEDICO
RAUL GARRIDO ESTEBAN