La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) celebra en coordinación con la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS) una Campaña de Sensibilización por el Día Mundial de las enfermedades raras (28 de febrero). A continuación te contamos todo lo que debes saber sobre esta fecha tan especial que tiene como objetivo concienciar sobre las patologías poco frecuentes y atraer la atención sobre las grandes situaciones de falta de equidad e injusticias que viven las familias.
Un ensayo clínico para evaluar un fármaco candidato llamado ciclodextrina como un posible tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 (NPC), una enfermedad rara genética y mortal, se iniciará hoy, anunciaron los investigadores. Los científicos del Centro Nacional del NIH para el Avance de las Ciencias Traslacional (NCATS) y el Eunice Kennedy Shriver Instituto Nacional de Salud Infantil y Desarrollo Humano (NICHD) llevaran a cabo el ensayo clínico en el Centro Clínico de NIH. Alcanzar esta etapa de juicio necesaria colaboración entre el gobierno, la industria, los grupos de defensa de los pacientes y los investigadores académicos.
