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Miércoles, 02 de Diciembre de 2009 18:02 |
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El pasado día 29 de enero saltaron las alarmas en todo el mundo, por la noticia publicada en la PROCESSING OF THE NATIONAL ACADEMY OF SCIENCES (PNSA), sobre un posible descubrimiento para la enfermedad de Niemann-Pick de tipo C.
Investigadores de la facultad de Texas Southwestern en Dallas (USA), han descubierto un compuesto llamado “CYCLO” que podría hacer retroceder el tipo C de esta Enfermedad.
Según explica el equipo de investigadores, dirigido por el Dr. John Dietschy, descubrieron que una sola inyección de este compuesto (CYCLO) en ratones afectados por NPC, libera el colesterol depositado en las células y hace retroceder la enfermedad en un modelo experimental, llegando incluso, 49 días después de esta única dosis, a metabolizar el colesterol mejor que los ratones sanos, así como teniendo un mejor funcionamiento hepático y una menor neuro-degeneración.
Al recibir esta noticia, el grupo de trabajo creado por nuestra Fundación para coordinar la información recibida sobre Cyclo, contactó directamente con el Dr. Dietschy (Texas) para tratar de recibir la máxima información posible sobre este experimento. Ese mismo día obtuvimos respuesta por parte del mismo Dr. Dietschy, informando que de momento le parecía un poco pronto para probar en humanos ya que se desconocían sus efectos a largo plazo, pero sin embargo, tenía la esperanza de que en 1-2 años estos estudios pudieran avanzar hasta el punto de que se pudieran probar en personas, ya que habían varios laboratorios involucrados de lleno.
A raíz de esta respuesta la Fundación de Niemann-Pick de España empezó a entablar contacto con otras fundaciones del mundo, entre ellas la Inglesa y la de Ara Parseghian (USA). Ambas nos informaron de que en EE.UU. ya se había iniciado un ensayo clínico en dos hermanas gemelas de 5 años y que de momento estaban todos expectantes pendientes de los resultados obtenidos en ambas.
En cuanto recibimos esta noticia, el equipo destinado a esto, se puso a investigar a fondo, llegando a entablar, incluso, contacto directo con la madre de las niñas.
Se ha confirmado que la FDA (Federación de Drogas y Alimentos) de USA ha autorizado el uso compasivo de este tratamiento por vía intravenosa en las pequeñas ADDI y CASSI, en el Hospital de Reno, estado de NEVADA.
Hace 2 meses que empezaron a suministrarles HIDROXI PROPIL BETA CICLODEXTRINA (HPBCD) y estamos a la espera de un informe médico que nos facilite resultados.
De momento tenemos que tener paciencia y esperar los resultados, pero para tranquilidad de todos informar que la Fundación esta haciendo un seguimiento exhaustivo de todos los pasos que se siguen en USA para que, en caso de confirmarse la efectividad del mismo, en estudios clínicos, estudiar su aplicación en España.
Equipo de seguimiento Cyclo
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Última actualización el Jueves, 14 de Enero de 2010 19:18 |